血友病无法根治？预防治疗或可改变这一现状

摘要： 血友病无法根治？预防治疗或可改变这一现状血友病曾因蔓延欧洲王室而声名大噪。因为体内缺乏凝血因子，一碰就出血、流血止不住是血友病患者的日常。向未来”血友病患者规范化治疗倡议活动上，首...

“仅在急性期补充凝血因子，是过去药物不足时采取的被动治疗方案，属于按需治疗。预防性治疗是指规律输注凝血因子，使患者体内凝血因子水平长期维持在1%以上，防止或减少出血的发生。”近日，在白求恩血液健康加油站（2024）项目“标准化走向未来”血友病患者规范化治疗行动上，首都医科大学附属北京世纪坛医院血液科华宝来教授讲解了预防性治疗的重要意义，强调血友病要像高血压、糖尿病等慢性病一样规律用药、长期管理。

不仅仅是按需治疗

血友病的预防性治疗，可以理解为“防患于未然”，其主要目的是预防或减少出血发作的次数，预防严重或危及生命的出血发作，减少因关节出血引起的疼痛及肿胀、磨损、变形、损伤等问题，尽量避免关节手术。

“如果预防性治疗和按需治疗不彻底，就会造成关节致残率很高，特别是20-39岁这个年龄段的患者，致残率很高，还要接受手术治疗。”华宝来教授认为，预防性治疗实际上把血友病的管理从“治病救人”转变为“慢病管理模式”。

他介绍，预防性治疗又称规范化治疗，起源于20世纪60年代，有专家发现患者出血的程度与凝血因子水平完全相关，若升高至1%以上，出血量便会明显减少。20世纪七八十年代，欧洲发达国家开展预防性治疗，取得了良好效果。随后，世界卫生组织、美国血友病基金会、世界血友病联盟等均在其指南中将预防性治疗策略推荐为治疗血友病最重要的方法。

由于当时凝血因子短缺，我国血友病防治起步稍晚。中国医学科学院北京协和医院血液科赵永强教授告诉搜狐健康，截至目前血友病无法根治？预防治疗或可改变这一现状，我国成年血友病患者中仅有10%左右得到预防性治疗，接受规范化预防性治疗的仅有3.4%。三分之二的患者成年后仍会出现关节、肌肉残疾，影响正常生活工作，并面临终身出血、致残的风险。

当然，血友病的规范化治疗不仅仅体现在输注凝血因子的预防性治疗上。赵永强教授表示，要有规范化的团队对患者进行全方位的管理，加强血友病中心的建设，在中心打造团结协作的血友病多学科团队。对于患者来说，也应该意识到定期进行运动系统评估、生活质量评估2O24澳彩管家婆资料传真，甚至心理评估，都是实现真正规范化治疗的必要条件。

为了让更多患者接受规范治疗，提高生活质量，提高药物可及性是关键。2021年7月，神州细胞自主研发的国内首款重组人凝血因子Ⅷ注射剂上市，打破了我国重组人凝血因子Ⅷ只能依赖进口的困境。不过，现阶段该药还未纳入成人防治医保。

“注射凝血因子不是为了预防，而是为了替代，让患者不出血，这比等到出血了再按需治疗要划算得多，也合理得多​​，更人性化得多。希望有关部门能够考虑血友病成人患者预防性治疗的需求。”赵永强教授呼吁。

大多数患者是在一岁左右诊断出来的，所以家长需要注意

许多父母发现自己的孩子患有血友病，通常是在孩子一岁左右时，由于生活中的一次小小的意外撞击。

中国医学科学院北京协和医院肖娟教授解释，一岁左右的孩子开始学走路，容易跌倒、撞伤。正常孩子可能不会有太大的反应，但血友病患儿出血非常严重香港今期开奖结果号码，关节肿胀严重。因此，当家长发现孩子的出血症状与创伤严重程度不符时，需要引起高度重视。

其实血友病是可以早期诊断的，在孕前、孕中都有相应的早期发现方法，还可以通过遗传手段降低生育风险。

预防性治疗是血友病患儿的首选。肖娟教授强调，如果及早开始预防性治疗，血友病患儿的生活质量与正常健康儿童基本相同。同时她指出，罕见病虽然发病率低，但血友病是一种可以用药物治疗的罕见病，其治疗体系非常完善，现在不仅可以做产前诊断，还可以为患者提供更精准的治疗方案，这对于提高血友病患者的生活质量，减少并发症的发生具有重要意义。

图：“标准化迈向未来”血友病患者标准化治疗倡议发布

活动现场，白求恩慈善基金会代表、临床专家、企业代表、公益微电影《站起来》主创人员以及社会各界嘉宾共同发出“站起来，向未来”倡议澳门直播开奖现场下载，呼吁社会各界共同参与血友病规范化治疗的实施与推广，增强患者自我管理意识，完善疾病管理计划，降低医疗成本，从而改善患者生活质量。