最新研究澳门王中王100%的资料2024,美国 Lexeo Therapeutics 公司宣布 FA 心肌病基因疗法 LX2006 最新进展

摘要： 最新研究澳门王中王100%的资料2024,美国 Lexeo Therapeutics 公司宣布 FA 心肌病基因疗法 LX2006 最新进展Ataxia，FA）心肌病基因疗法LX2...

当地时间2024年7月15日，美国公司Lexeo公布了其针对弗里德赖希共济失调（FA）型心肌病的基因疗法的最新进展：在由威尔康奈尔医学院（Weill）研究人员发起的1/2期临床试验和1a期临床试验中，该药物耐受性良好，未出现与治疗相关的严重不良事件，心脏生物标志物有临床显著改善，且随着时间的推移而增加。

弗里德赖希共济失调是一种遗传性、进行性、退行性、多系统疾病，由 FXN 基因突变引起，这种基因突变会破坏一种蛋白质的正常产生，而这种蛋白质对于细胞内线粒体的功能和心脏功能的维持至关重要。它的缺失会导致周围神经和控制运动和平衡的大脑部分受损，从而导致神经症状，包括肌肉协调受损或共济失调，这些症状会随着时间的推移而恶化。随着病情的进展，患者常常会出现各种心脏疾病，包括心肌增厚或肥厚性心肌病和心律失常。

2024年2月28日，美国食品药品管理局（FDA）批准了第一种用于治疗16岁以上患者弗里德赖希共济失调的处方药，但目前世界上尚无可以治疗弗里德赖希共济失调心肌病的药物。

根据Lexeo的公告最新研究澳门王中王100%的资料2024,美国 Lexeo Therapeutics 公司宣布 FA 心肌病基因疗法 LX2006 最新进展，其是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗候选药物，通过静脉注射治疗弗里德赖希共济失调性心肌病，能够传递功能基因、促进蛋白质表达并恢复心肌细胞的线粒体功能。

此次公布的数据包括8名受试者的记录，研究人员对他们进行了至少6个月的随访。数据显示，在可评估的患者中，FXN蛋白的表达水平增加。研究开始时，4名受试者的左心室质量指数（LVMI）升高，其中3名受试者在12个月时左心室质量指数（心脏病发病率和死亡率的指标，正常值小于50%）下降超过10%。研究人员还观察到侧壁增厚（心脏功能障碍的早期指标）的减少和心肌损伤的生物标志物的减少。

2024年4月，Lexeo宣布，FDA已授予其用于治疗FA心肌病的罕见儿科疾病、快速通道和孤儿药资格。

据生物制药行业媒体报道，Lexeo 正尝试通过 VO2 max 来评估该药物对患者生活的影响。VO2 max 是指运动时身体能够吸收和利用的最大氧气量，是心肺健康状况的指标。数据显示，8 名参与者中有 3 名的峰值 VO2 无法达到可靠解释的水平，而另外 5 名受试者的数值在 6 个月后平均提高了 1%，在 12 个月后平均提高了 4%。Lexeo 将继续在研究中评估峰值 VO2，并正在探索其他可能对患者群体更有用的心肺运动测试方法。

这些数据意味着支持证据完全来自心脏评估。Lexeo 表示解析新澳开奖记录今天结果，已有药物获批用于 LVMI 或转基因表达的先例。基于这些结果，Lexeo 计划加快该疗法的开发，包括与监管机构讨论关键试验的设计并申请可能的加速批准。

报道称2023正版资料全年免费公开三，该疗效仅在神经系统指标上显示，而针对性地针对心脏指标，将二者区分开来澳门一码一肖一特一中347期，但未来几年市场竞争可能更加激烈。 和正在研究FXN基因疗法，Solid和也在进行基因治疗，而Prime和Tune已有早期的基因编辑项目。

参考：

1.

2.

3.